【1】法布里病创新疗法获批上市
5月5日,药疗药首越血意大利生物制药公司Chiesi与以色列生物制药公司Protalix(PLX.O)宣布,著世障丨欧盟委员会(EC)已批准PRX-102(pegunigalsidase alfa)在欧盟上市,界最用于治疗成年法布里病患者。搏器java我的世界源码
法布里病是获批化疗炫酷flash源码一种罕见的遗传性疾病,由于编码α-半乳糖苷酶A的次穿基因突变,导致其编码的脑屏α-半乳糖苷酶A功能部分或全部缺失,三聚己糖神经酰胺的科创正常降解受阻,未降解的新效显小起底物在多种组织的细胞溶酶体中堆积,造成相关组织的药疗药首越血功能障碍。PRX-102是著世障丨一种聚乙二醇化酶替代疗法,每两周注射一次,界最大富豪5.0源码用重组形式的搏器蛋白质替代缺失的α-半乳糖苷酶。
PRX-102对140多名患者进行长达7年半的获批化疗综合临床治疗,其中包括一项头对头试验,通过肾小球滤过率(eGFR)下降情况看,android 美丽说源码PRX-102在控制肾脏疾病方面的疗效不劣于赛诺菲的Fabrazyme。
• 点评:目前治疗法布里病的药物,除了赛诺菲的Fabrazyme、美国生物科技公司Amicus的windows 10源码 下载Galafold,现在又增加了PRX-102这一新选择。
【2】礼来AD疗法显著延缓认知衰退
5月3日,礼来宣布,其早期阿尔茨海默病(AD)的抗体疗法Donanemab在一项3期临床试验中达到主要和所有关键次要终点。在18个月内,与安慰剂组相比,Donanemab受试者iADRS(综合阿尔茨海默病评定量表)评分下降速度减缓35%, CDR-SB(临床痴呆评定表)评分变化下降的进程减缓36%。
47%受试者一年内疾病未出现临床进展(CDR-SB评分没有下降,安慰剂组为29%),52%受试者在1年内完成了治疗疗程(达到淀粉样蛋白斑块清除的要求)。
Donanemab是一款靶向被称为N3pG修饰的Aβ蛋白的抗体药物,2021年6月获